הבדל מפתח - Ex Vivo לעומת In Vivo Gentherapie
ריפוי גנטי הוא טכניקה חשובה המשמשת לטיפול או מניעה של מחלות גנטיות על ידי הכנסת גנים לגנים חסרים או פגומים. ניתן לרפא מחלות מסוימות על ידי החדרת הגנים הבריאים במקום גנים שעברו מוטציה או חסרים האחראים למחלה. ריפוי גנטי מיושם בעיקר עבור תאים סומטיים מאשר תאי קו נבט, וניתן לסווג אותו לשני סוגים עיקריים בשם טיפול גנטי Ex vivo ו-In vivo גנטי. ההבדל העיקרי בין טיפול גנטי Ex vivo ו- In vivo הוא שגנים טיפוליים מועברים לתרביות תאים חוץ גופיות ומוכנסים למטופל בטיפול גנטי חוץ vivo בעוד שגנים מועברים ישירות לרקמות או לתאים של המטופל מבלי לתרבת את התאים במבחנה. טיפול גנטי vivo.
מהו Ex Vivo Gene Therapy?
טיפול גנטי Ex vivo הוא סוג של טיפול גנטי הכולל שינוי חיצוני של תא המטופל והחדרתו מחדש למטופל. התאים מתרבים במעבדות (מחוץ לגופו של המטופל), ומוחדרים גנים. לאחר מכן נבחרים הטרנספורמנטים היציבים ומוחדרים לחולה כדי לטפל במחלה. ניתן ליישם טיפול גנטי Ex vivo רק על סוגי תאים מסוימים או רקמות נבחרות. תאי מח עצם הם התאים המשמשים לעתים קרובות לטיפול גנטי ex vivo.
הליך של Ex Vivo Gene Therapy
יש כמה שלבים עיקריים המעורבים בטיפול גנטי Ex vivo כדלקמן;
- תאים עם גנים פגומים מבודדים מהמטופל.
- תאים מבודדים גדלים בתרביות במעבדה.
- גנים טיפוליים מוכנסים או מוכנסים לתרביות התאים הגדלות באמצעות וקטורים.
- תאים שעברו טרנספורמציה נבחרים מהלא-טרנספורמנטים וגדלים.
- תאים נבחרים מושתלים במטופל.
בטיפול גנטי ex vivo, נשאים או וקטורים משמשים להעברת גנים לתאי מטרה. מסירת גנים מוצלחת תלויה במערכת הנשאית, והווקטורים החשובים המשמשים בטיפול גנטי ex vivo הם וירוסים, תאי מח עצם, כרומוזום מלאכותי אנושי וכו'. בהשוואה לטיפול הגנטי in vivo, טיפול גנטי ex vivo אינו כרוך אימונולוגי שלילי תגובות בגוף המטופל מאחר והתיקון הגנטי נעשה במבחנה. עם זאת, ההצלחה תלויה בשילוב וביטוי יציב של הגן המתקן בתוך גוף המטופל.
איור 01: טיפול גנטי Ex vivo
מהו טיפול גנטי In Vivo?
טיפול גנטי In vivo הוא טכניקה הכוללת מסירה ישירה של גנים לתאים של רקמה מסוימת בתוך הגוף של המטופל כדי לטפל במחלות גנטיות. זה יכול להיות מיושם על רקמות רבות של גוף האדם כולל כבד, שריר, עור, ריאות, טחול, מוח, תאי דם, וכו '. הגנים הטיפוליים מוכנסים על ידי וקטורים ויראליים או שאינם מבוססי ויראלי לתוך המטופל. עם זאת, ההצלחה תלויה במספר גורמים כגון קליטה יעילה של הגן הטיפולי הנושא וקטורים על ידי תאי המטרה, פירוק תוך תאי של הגנים בתוך תאי המטרה וקליטת גנים על ידי הגרעין, יכולת ביטוי של הגן וכו'.
איור 02: טיפול גנטי אינוויו
מה ההבדל בין Ex Vivo ו-In Vivo גנטי-תרפיה?
Ex Vivo לעומת In Vivo גנטי טיפול |
|
| תרפיה גנטית Ex vivo היא סוג של טיפול גנטי המבוצע מחוץ לגוף המטופל. שינוי גנים נעשה מחוץ לגוף. | טיפול גנטי In vivo הוא סוג נוסף של טיפול גנטי אשר נעשה ישירות כאשר התאים הפגומים עדיין בגוף. גנים משתנים כשהם עדיין בתוך הגוף. |
| בידוד ותרבות | |
| תאים פגומים מבודדים ומתורבתים במעבדה. | תאים פגומים אינם מבודדים או מתרבים במעבדה. |
| מבחר טרנספורמטורים | |
| טרנספורמנטים יציבים נבחרים לפני ההשקה מחדש. | לא ניתן לבחור טרנספורמציות יציבות. |
| תגובה אימונולוגית שלילית | |
| שיטה זו אינה מציגה תגובות אימונולוגיות שליליות בגוף המטופל. | שיטה זו מציגה תגובות אימונולוגיות שליליות בגוף המטופל. |
סיכום – Ex Vivo vs In Vivo Gentherapie
גנים טיפוליים מוכנסים לגוף המטופל כטיפול במחלות מסוימות. זה ידוע בתור ריפוי גנטי וניתן לעשותו בשתי דרכים, כלומר טיפול גנטי ex vivo וטיפול גנטי in vivo. ההבדל בין טיפול גנטי ex vivo ל-in vivo הוא שהחדרת גנים בטיפול גנטי ex vivo נעשית בתרביות התאים שמחוץ לגוף המטופל והתאים המתוקנים מוכנסים מחדש למטופל בעוד שבטיפול הגנטי in vivo גנים מוכנסים ישירות לגוף. רקמות מטרה פנימיות מבלי לבודד את התאים.הצלחתם של שני התהליכים תלויה בהחדרה ובטרנספורמציה היציבה של הגנים הטיפוליים לתאי המטופל.
